โดย…ดร.นิพนธ์ เอี่ยมสุภาษิต

     ผู้เชี่ยวชาญจาก Broad Institute of Massachusetts Institute of Technology (MIT) และ Harvard ประสบความสำเร็จในการออกแบบการแก้ไขไพรม์ (prime editing) รูปแบบใหม่ที่สามารถติดตั้งหรือสลับออกของยีนบนสายดีเอ็นเอ ความก้าวหน้านี้เผยแพร่ใน Nature Biotechnology

     การแก้ไขไพรม์ ได้รับการพัฒนาขึ้นครั้งแรกในปี 2562 เพื่อให้การแก้ไขมีความแม่นยำในเซลล์ของมนุษย์ ที่รวมถึงการแทนที่ การแทรก และการลบเพียงเล็กน้อย ในการศึกษาล่าสุด ทีมวิจัยได้คิดค้นการแก้ไขทวินไพรม์ (twin prime editing – twinPE) ซึ่งเป็นการแก้ไข 2 ไพรม์ที่อยู่ติดเพื่อสอดแทรกลำดับ DNA ที่มีขนาดใหญ่ในพื้นที่เฉพาะเจาะจงในจีโนมโดยลดผลพลอยได้ที่ไม่ต้องการลง

     การแก้ไขเพิ่มเติมด้วยวิธีการนี้ อาจนำไปใช้ในการสอดแทรกยีนเพื่อการบำบัดรักษาด้วยยีนได้อย่างปลอดภัยและแม่นยำ ซึ่งเป็นการทดแทนยีนที่กลายพันธุ์หรือที่ขาดหายไปซึ่งเป็นสาเหตุของความผิดปกติหรือโรค ทีมวิจัยได้ทดสอบเทคนิคใหม่นี้ในการรักษาอาการฮันเตอร์ (Hunter Syndrome) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยาก

      ความก้าวหน้านี้มีความสำคัญเนื่องจากการรักษาโรคทางพันธุกรรมมักต้องมีการแก้ไขสารพันธุกรรมที่มีขนาดใหญ่ซึ่งระบบแก้ไขไพรม์ดั้งเดิม ทำได้เพียงการแก้ไขคู่เบสหลายสิบคู่เท่านั้น

      ครับ เพื่อความเข้าใจอย่างง่าย ๆ โดยไม่ต้องสนใจว่า ไพรม์ คืออะไร ก็พอจะสรุปได้ว่า เป็นวิธีการแก้ไขดีเอ็นเอ หรือสายพันธุกรรม ที่รวมถึงการแทนที่ การแทรก และการลบออก ที่มีขนาดใหญ่ขึ้นและมีความเฉพาะเจาะจงและแม่นยำมากขึ้น

     อ่านเพิ่มเติมได้ที่ https://www.nature.com/articles/s41587-021-01133-w