โดย…ดร.นิพนธ์ เอี่ยมสุภาษิต

นักวิทยาศาสตร์ของมหาวิทยาลัยชิคาโก (University of Chicago) ประเทศสหรัฐอเมริกา ที่นำโดยนักเคมี Weixin Tang ได้สร้างระบบ CRISPR ใหม่ที่มีขนาดเล็กลง และสามารถเล็ดลอดเข้าไปในเซลล์ได้ง่ายแต่ยังคงประสิทธิภาพไว้ได้ ทีมงานของ Tang หวังว่าสักวันหนึ่งระบบเหล่านี้จะปูทางไปสู่การรักษาโรคต่าง ๆ ได้ดีขึ้น เช่น sickle cell disease (โรคเลือดทางพันธุกรรม) Huntington’s disease (โรคทางกรรมพันธุ์จากความเสื่อมของระบบประสาท) cystic fibrosis (เป็นความผิดปกติทางกรรมพันธุ์ที่เกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนแปลงของโปรตีนที่ทำหน้าที่ในการเคลื่อนย้ายเกลือเข้าและออกจากเซลล์ ระดับเกลือในเซลล์ที่ผิดปกติ) และ muscular dystrophy (โรคกล้ามเนื้อเสื่อม) และโรคอื่น ๆ อีกมากมาย

Tang ได้เริ่มต้นจากระบบ CRISPR-Cas12f ที่คิดค้นโดยนักวิจัยท่านอื่น และมีขนาดเล็กมากอย่างน่าประทับใจ แต่ก็ใช้งานได้ไม่ดีเสมอไปเมื่อเข้าสู่เซลล์ เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพการทำงานของ CRISPR-Cas12f นักวิจัยมองไปที่โปรตีน เนื่องจากคิดว่าประสิทธิภาพที่บกพร่องของระบบอาจเป็นเพราะโปรตีนไม่จับกับดีเอ็นเอภายในเซลล์ กลุ่มทดลองประกอยด้วยการกลายพันธุ์ที่แตกต่างกัน และเมื่อวิเคราะห์รวมกันแล้ว พบว่ามี 5 ชนิดที่ช่วยเพิ่มกิจกรรมของโปรตีน

ทีมวิจัยยังได้ศึกษา RNA ที่เป็นส่วนหนึ่งของระบบโดยใช้กล้องจุลทรรศน์อิเล็กตรอนแบบแช่แข็ง (cryogenic electron microscopy) นักวิจัยสามารถลดขนาด RNA ลงได้ประมาณหนึ่งในสาม ซึ่งตามความเห็นของทีมวิจัย คือ “การทำให้สั้นลงอย่างมีนัยสำคัญ” ทีมวิจัยยังพบว่าการสั้นลงนี้ ยังทำหน้าที่ได้ดีพอ ๆ กับต้นฉบับ และมีศักยภาพและแม่นยำกว่ามาก เมื่อทดสอบครั้งสุดท้าย

ครับ เป็นเรื่องของการพัฒนาเทคโนโลยีที่ใช้ในการแก้ไขยีนเพื่อให้มีศักยภาพและแม่นยำมากขึ้น

อ่านเพิ่มเติมได้ที่ https://news.uchicago.edu/story/uchicago-researchers-invent-compact-crispr-systems-more-easily-edit-genes