โดย…ดร.นิพนธ์ เอี่ยมสุภาษิต

ผู้ป่วยในนิวซีแลนด์เป็นรายแรกที่ได้รับการแก้ไขดีเอ็นเอ (สารพันธุกรรม) เพื่อลดคอเลสเตอรอลในเลือด โดยเป็นส่วนหนึ่งของการทดลองทางคลินิก โดยบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ Verve Therapeutics ของสหรัฐอเมริกา โดยใช้เครื่องมือแก้ไขยีน CRISPR ที่ถูกฉีดเข้าไปเพื่อแก้ไขตัวอักษรของดีเอ็นเอเพียงตัวเดียวในเซลล์ตับของผู้ป่วย

Verve Therapeutics กล่าวว่า การแก้ไขเพียงเล็กน้อยนี้น่าจะเพียงพอที่จะลดระดับคอเลสเตอรอลชนิด LDL ที่ “ไม่ดี” ของคนได้อย่างถาวร ซึ่งเป็นโมเลกุลไขมันที่ทำให้หลอดเลือดแดงอุดตันและแข็งตัวตามกาลเวลา

ยีนที่ Verve กำลังแก้ไขเรียกว่า PCSK9 มีบทบาทสำคัญในการรักษาระดับ LDL ซึ่งบริษัทบอกว่า ยีนจะถูกทำให้หยุดการทำงานโดยการแก้ไข (เบส) ให้สะกดผิดด้วยตัวอักษรเดียว

การทดลองทางคลินิกในนิวซีแลนด์จะให้การรักษายีนแก่ผู้ป่วย 40 ราย ที่มีรูปแบบคอเลสเตอรอลสูงหรือที่เรียกว่าไขมันในเลือดสูงที่สืบทอดมาทางพันธุกรรม(FH – familial hypercholesterolemia)ผู้ที่มีภาวะไขมันในเลือดสูงจากพันธุกรรมจะมีค่าคอเลสเตอรอลเฉลี่ยเป็น2 เท่าแม้ในเด็ก

การศึกษานี้ยังเป็นการใช้วิธีการแก้ไขเบสเบื้องต้น ซึ่งเป็นการปรับวิธี CRISPR ที่พัฒนาขึ้นครั้งแรกในปี 2559โดยใช้การแทนที่เบสของดีเอ็นเอเพียงตัวเดียว ซึ่งแตกต่างจาก CRISPR แบบดั้งเดิมที่ใช้ตัดยีน

ครับ เป็นสิ่งที่น่าสนใจสำหรับคนที่มีภาวะไขมันในเลือดสูงจากพันธุกรรม

อ่านเพิ่มเติมได้จาก https://www.technologyreview.com/2022/07/12/1055773/crispr-gene-editing-cholesterol/